Tratamientos en desarrollo para la Atrofia Muscular Espinal

muestras laboratorioDados los últimos acontecimientos en torno a la Autorización de Comercialización por parte de Comisión Europea de un primer tratamiento para la AME (nusinersen - Spinraza) y el momento global que vive la AME:FundAME nos ofrece información relativa al contexto nacional, alternativas para los pacientes afectados, líneas de trabajo que se están abordando y algunas recomendaciones para los afectados de AME.

Tratamientos en desarrollo para la AME

Existen diversas líneas de tratamientos en investigaciónpara la AME a nivel mundial, trabajando sobre distintas hipótesis y campos de acción. Muchas de ellas se encuentran en fase de ensayo clínico y están arrojando resultados muy prometedores.

Desde FundAME estamos trabajando para que España sea un país candidatopara acoger el máximo número posible de alternativas terapéuticas válidas en estudio, partiendo de la siguiente base:

  • La evolución de la investigación determinará qué tratamiento es más pertinente o eficaz para cada tipo de afectado, en base a variables como: tipología de AME, grado de afectación, edad, etc.

  • El futuro tratamiento más completo para un afectado de AME pasará por la integración de distintas alternativas terapéuticas sobre un mismo afectado.

  • El asentamiento de ensayo clínico en nuestro país ampliará el abanico de oportunidades, y una mayor facilidad de acceso futuro al tratamiento desde nuestro país.

Breve resumen de los tratamientos más inminentes a su llegada a España

1. Nusinersen (Spinraza).

 laboratorioEspaña ha sido país de acogida de dos ensayos clínicos de nusinersen (para afectados de AME tipos 1 y 2) durante 2015 y 2016. Un grupo reducido de afectados, seleccionados por los centros de ensayo en base a los criterios de selección emitidos por los laboratorios Ionis, participaron de los mismos y actualmente se encuentran recibiendo el tratamiento en una fase de extensión de dichos ensayos (fase de extensión denominada SHINE).

Coincidiendo con el inicio de la fase de extensión de los ensayos (SHINE), se habilitó en España un programa de Uso Compasivo para pacientes afectados de AME tipo 1 financiado por Biogen, en octubre de 2016. Dicho programa sigue en activo para todos los afectados de AME tipo 1 y reclutando pacientes. De acuerdo al compromiso emitido por Biogen: todos los pacientes participantes del ensayo clínico y enrolados en el Programa de Uso Compasivo, seguirán recibiendo este tratamiento hasta que exista una comercialización efectiva de nusinersen (Spinraza) en nuestro país.

Nusinersen (Spinraza) es el primer tratamiento que debería ser comercializado en nuestro país, dada su reciente Autorización de Comercialización por la Comisión Europea. Actualmente la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios está desarrollando los informes previos a la negociación de precio-reembolso. El tiempo de espera hasta que sea accesible como medicamento comercializado en cada comunidad autónoma es por el momento: indeterminado.

Hasta que sea posible dicha comercialización, los pacientes interesados en acceder a nusinersen (Spinraza) podrían ponerse en contacto con sus doctores para estudiar la posibilidad de que éstos valoren su pertinencia para el tratamiento y soliciten nusinersen vía Uso Compasivo para ellos. En estos casos (afectados de AME tipos 2 y 3), el tratamiento NO sería financiado por la empresa farmacéutica, sino por la comunidad autónoma de origen del paciente previa evaluación y prescripción médica.

2. Ensayo clínico para AME tipos 1. Terapia Génica de AveXis Inc.

AveXis Inc., anunció su intención de comenzar a finales de 2017 un ensayo clínico multicéntricosin grupo placeboen fase 3 en Europa para afectados de AME tipo 1. España es uno de los países candidatos para su desarrollo y actualmente estamos a la espera de detalles para poder ampliaros información.

3. Ensayo clínico para AME tipos 1. Firefish de Laboratorios Roche (RG-7916).

Laboratorios Roche anunció su intención de comenzar en el último trimestre de 2017 la 2º parte de un ensayo clínico multicéntrico sin grupo placebo de RG-7916 para afectados de AME tipo 1 en Europa, siendo España uno de los países seleccionados. Actualmente se está desarrollando la parte 1 de dicho ensayo (ver detalles en https://www.pioneeringhealthcare.com/sma/clinical-trial-for-sma-type-1/).

4. Ensayo clínico para AME tipos 2 y 3. Sunfish de Laboratorios Roche (RG-7916).

Laboratorios Roche anunció su intención de comenzar en el último trimestre de 2017 la 2º parte de un ensayo clínico multicéntrico de RG-7916 para afectados de AME tipo 2-3 (entre 2 y 25 años) en Europa, siendo España uno de los países seleccionados. Dicho ensayo sí contará con grupo placebo en una proporción de 2:1. Actualmente se está desarrollando la parte 1 de dicho ensayo (ver detalles en https://www.pioneeringhealthcare.com/sma/clinical-trial-for-sma-type-2-3/).

 

Líneas estratégicas actuales de FundAME

2017-05-FundameComo prioridad absoluta: el apoyo al desarrollo de tratamientos que están en estudio y ofreciendo perspectivas de eficacia y seguridad para el paciente, así como: el acceso ágil y sostenible a tratamientos (en este primer estadio: nusinersen –Spinraza- de Laboratorios Biogen).

En paralelo y no menos importante, varios proyectos que sirven para avanzar y facilitar las líneas anteriormente descritas:

  • La participación de España en los ensayos clínicos en marcha para tratamientos alternativos de la AME: Laboratorios Roche (Parte 2 de los ensayos Sunfish y Firefish) y Avexis Inc. (terapia génica).

  • El conocimiento de los pacientes hacia las distintas alternativas a su alcance.

  • Difusión de conocimiento sobre la AME: Red de Especialistas en AME.

  • Desarrollo de un Estudio Observacional de Historia Natural.

  • Ágil diagnóstico e identificación de afectados: Registro Nacional de Pacientes AME.

  • Fomento de la investigación científica internacional (básica y aplicada).

  • Orientación, información y unificación de la comunidad española de afectados.

Recomendaciones hacia el afectado de AME

  1. Comparta con Fundame los datos de contacto de la comunidad sanitaria a la que acuden remitiendo un correo a  Esta dirección de correo electrónico está protegida contra spambots. Usted necesita tener Javascript activado para poder verla. . FundAME ofrecerá al personal sanitario que les atiende la oportunidad de entrar a formar parte de la Red de Especialistas en AME e informará de todas las novedades acerca de buenas prácticas, cuidados estandarizados y estado de desarrollo/accesibilidad a tratamientos. El objetivo final de la Red es aumentar la calidad de la atención recibida por los afectados.

  2. Registre al paciente afectado de AME en www.registroame.org para poder ser localizado e identificado ante una oportunidad de acceso a tratamiento. Igualmente recibirá actualizaciones informativas de su interés.

  3. Entre en contacto con FundAME a través de sus Delegados Regionales (http://www.fundame.net/fundame/quienes-somos/delegados-regionales.html).


* Información facilitada por la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FUNDAME). Para más información y consultas, diríjanse a Esta dirección de correo electrónico está protegida contra spambots. Usted necesita tener Javascript activado para poder verla. o bien telefónicamente al 634 238 004.

 

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TEL: 634 238 004

 

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